El centro es uno de los dos hospitales españoles seleccionados para desarrollar este ensayo clínico internacional en fases tempranas de investigación
El Hospital Regional Universitario de Málaga, perteneciente al Servicio Andaluz de Salud (SAS) de la Consejería de Presidencia, Sanidad y Emergencias de la Junta de Andalucía, participa en el ensayo clínico internacional VOYAGER2, un estudio de fase 1 que evalúa por primera vez en personas con hemofilia A la posibilidad de administrar un tratamiento por vía oral para esta enfermedad. El centro malagueño es uno de los dos únicos hospitales españoles seleccionados para formar parte de esta investigación pionera, junto al Hospital Universitario La Paz de Madrid.
La hemofilia A es una enfermedad rara hemorrágica crónica causada por el déficit del factor VIII de la coagulación, una proteína esencial para que la sangre coagule correctamente cuando se produce una herida o una hemorragia. Al no disponer de cantidades suficientes de este factor, las personas con hemofilia tienen mayor riesgo de sufrir sangrados prolongados o hemorragias espontáneas, especialmente en articulaciones y músculos.
Actualmente, muchos pacientes necesitan administrarse tratamiento de forma continuada mediante infusiones intravenosas varias veces por semana durante toda su vida. Esta circunstancia supone una importante carga asistencial y personal, especialmente en niños, adolescentes y personas con dificultades de acceso venoso.
El ensayo VOYAGER2 explora por primera vez la posibilidad de sustituir esta administración intravenosa por un tratamiento oral basado en un anticuerpo monoclonal, diseñado para imitar la función del factor VIII. Es decir, no aporta directamente la proteína que falta, sino que reproduce su papel dentro del proceso natural de coagulación de la sangre, permitiendo que este mecanismo funcione de forma más eficaz.
El hematólogo del Hospital Regional Universitario de Málaga e investigador principal del grupo de Hematología y Hemoterapia de IBIMA Plataforma BIONAND, Francisco López, que lidera el estudio en el centro, ha explicado que “nos encontramos ante una línea de investigación especialmente prometedora porque plantea un cambio de paradigma en el tratamiento de la hemofilia. La posibilidad de administrar una terapia eficaz por vía oral supondría una mejora muy relevante en la calidad de vida de los pacientes”.
Asimismo, ha señalado que “este ensayo constituye el primer paso necesario para comprobar la seguridad del tratamiento y su comportamiento en el organismo. Aunque nos encontramos en una fase inicial de desarrollo, el potencial de esta estrategia terapéutica es extraordinario”.
La investigación forma parte de una nueva generación de tratamientos no sustitutivos dirigidos a simplificar el manejo de la enfermedad y reducir la carga terapéutica asociada al tratamiento crónico. Entre los beneficios potenciales se encuentran una mejor adherencia, una mayor autonomía de los pacientes y una disminución de las dificultades derivadas de la necesidad de accesos venosos frecuentes.
El jefe de servicio de Hematología, Manuel Isidro Muñoz, ha destacado que “para muchos pacientes con hemofilia, especialmente los más jóvenes, el tratamiento forma parte de su rutina diaria desde la infancia. Avanzar hacia terapias más sencillas y menos invasivas puede contribuir de forma significativa a mejorar su bienestar y favorecer una vida más independiente”.
La posibilidad de sustituir en el futuro la administración intravenosa crónica por un tratamiento oral representa uno de los avances más esperados en el ámbito de la hemofilia. Aunque todavía será necesario completar las distintas fases de investigación clínica, este ensayo marca el inicio de una nueva línea de desarrollo terapéutico que podría transformar la forma de tratar y vivir esta enfermedad en los próximos años.
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