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- Estudio aleatorizado, múlticéntrico, abierto, de fase II para evaluar la eficacia y la seguridad de azacitidina subcutánea en combinación con durvalumab (MEDI4736) en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de alto riesgo no tratados previamente o en pacientes de edad avanzada (= 65 años) con leucemia mieloide aguda (LMA) que no son aptos para un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Estudio de fusión SMD de alto riesgo/LMA de edad avanzada 001.
- Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, Fase 3, de Venetoclax en combinación con Azacitidina en comparación con Azacitidina, en pacientes con leucemia mieloide aguda no tratados anteriormente y no elegibles para terapias de inducción estándar.
- Estudio aleatorizado, doble ciego fase 3 de vadastuximab talirine (SGN-CD33A) frente a placebo en combinación con azacitidina o decitabina en el tratamiento de pacientes mayores con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico.
- Estudio abierto, multicéntrico, de fase Ib/II de la seguridad y eficacia de KRT-232 en combinación con citarabina en dosis bajas (CDB) o decitabina en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).
- Estudio abierto para investigar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la profilaxis con concizumab en niños menores de 12 años con hemofilia A o B con o sin inhibidores NN7415-4616
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