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Proteína para tratar trastornos del crecimiento y densidad ósea.
Descripción
Administración de la proteína recombinante humana rhPAPPA2 para escindir las proteínas de unión IGFBP-3 e IGFBP-5.
Incrementa de forma selectiva la liberación local y bioactividad del IGF-1 libre en los tejidos diana esqueléticos.
Modula la remodelación ósea estimulando la formación de matriz y regulando el sistema endocannabinoide en hueso.
Necesidad médica
Los trastornos del crecimiento por mutaciones en el gen PAPPA2 limitan la biodisponibilidad tisular del factor IGF-1 libre.
Los pacientes sufren retraso del crecimiento posnatal, baja estatura tipo Dauber-Argente (SSDA) y alteración de la mineralización ósea.
Las terapias actuales no logran restaurar completamente la calidad ósea ni la microarquitectura del esqueleto.
Aplicaciones
Terapia para trastornos del crecimiento por mutuaciones en el gen PAPPA2
Prevalencia
Pacientes pediátricos portadores de mutaciones homocigóticas o de sentido erróneo en el gen PAPPA2.
<1 / 1.000.000 habitantes.
Mercado
Mercado Global: Valorante en USD 8.500 – 9.000 millones en 2026.
Segmento Pediátrico: Representa cerca del 60% del mercado total
Otras soluciones
Hormona del crecimiento o IGF-1 recombinante, con eficacia limitada en la restauración de la calidad y densidad ósea.
Resultados
Aumentó significativamente los marcadores de formación ósea (osteocalcina y colágeno I) en modelos in vivo.
Disminuyó los marcadores de resorción (osteopontina) y la expresión elevada de receptores cannabinoides (Cnr1, Cnr2, Gpr55).
Revirtió las alteraciones composicionales, aumentando el fosfato cálcico amorfo y restaurando la mineralización de la matriz.
Diagnóstico
Terapia
Inventores de IBIMA Plataforma BIONAND
JUAN SUÁREZ PÉREZ
Grupo de investigación: C-06
MAR FERNÁNDEZ ARJONA
Grupo de investigación: C-01
ANTONIO JESÚS LÓPEZ GAMBERO
Grupo de investigación: C-06
FERNANDO RODRÍGUEZ DE FONSECA
Grupo de investigación: C-06
PATRICIA RIVERA GONZÁLEZ
Grupo de investigación: C-06